变应原免疫治疗的临床试验：当前内容和未来的需求
2018/05/03
摘要
过敏原免疫治疗（AIT）是过敏性鼻结膜炎和过敏性哮喘的一种安全、有效的治疗办法。然而，AIT的临床效果仍然存在争议 - 主要是由于临床试验设计，研究人群，治疗制剂和疗效标准的异质性。在讨论了当前的概念和未满足的需求之后，国际专家小组提出了几项建议：（i）在AIT试验中探索和验证[临床]应答者的定义；（ii）在AIT试验中纳入具有相关疾病的受试者之前，使用记录完备的、标准化的激发试验；（iii）在延长的AIT试验中监测新敏化和新发生的变态反应，并排除多变量参与者；（iv）验证过敏原暴露室的自然暴露情况；（v）在季节性过敏研究中，关注峰值暴露，但也考虑组织两个平行的、地理上不同的但其他方面相同的试验；（vi）与监管机构讨论适应性试验设计；（vii）利用电子保健和移动健康技术获取更多个人接触过敏原的信息；（viii）开始研究安慰剂反应的潜在心理、生化、免疫、神经甚至基因组标记；（ix）确定试验设计和主要终点，以便让过敏儿童更容易、更快地获得AIT制剂；并且（x）促进和应用标准化方法来报告系统性和局部不良事件。最新的技术和试验设计可能为AIT临床试验提供减少偏倚和异质性的新型道德方法。医生、患者组织、公司和监管机构有空间可以改进AIT的临床试验，并最终为患者提供更好的治疗。
文献来源：Oliver Pfaar, et al. Allergy;2018,Feb 15.
过敏原免疫治疗（AIT）是过敏性鼻结膜炎和过敏性哮喘的一种安全、有效的治疗办法。然而，AIT的临床效果仍然存在争议 - 主要是由于临床试验设计，研究人群，治疗制剂和疗效标准的异质性。在讨论了当前的概念和未满足的需求之后，国际专家小组提出了几项建议：（i）在AIT试验中探索和验证[临床]应答者的定义；（ii）在AIT试验中纳入具有相关疾病的受试者之前，使用记录完备的、标准化的激发试验；（iii）在延长的AIT试验中监测新敏化和新发生的变态反应，并排除多变量参与者；（iv）验证过敏原暴露室的自然暴露情况；（v）在季节性过敏研究中，关注峰值暴露，但也考虑组织两个平行的、地理上不同的但其他方面相同的试验；（vi）与监管机构讨论适应性试验设计；（vii）利用电子保健和移动健康技术获取更多个人接触过敏原的信息；（viii）开始研究安慰剂反应的潜在心理、生化、免疫、神经甚至基因组标记；（ix）确定试验设计和主要终点，以便让过敏儿童更容易、更快地获得AIT制剂；并且（x）促进和应用标准化方法来报告系统性和局部不良事件。最新的技术和试验设计可能为AIT临床试验提供减少偏倚和异质性的新型道德方法。医生、患者组织、公司和监管机构有空间可以改进AIT的临床试验，并最终为患者提供更好的治疗。
文献来源：Oliver Pfaar, et al. Allergy;2018,Feb 15.
（中国医科大学附属第一医院呼吸与危重症医学科 苏新明）
