在哮喘干预性研究中使用甘露醇试验作为结局指标：回顾和实践建议
2023/12/12
摘要
背景：甘露醇试验是一项间接的支气管激发试验，广泛用于哮喘的诊断。甘露醇试验与气道炎症中嗜酸性粒细胞和肥大细胞的水平相关，甘露醇试验阳性可高度预测ICS抗炎治疗的反应。甘露醇反应是一种生理性的生物标志物，因此可以用来评估对其他抗炎治疗的反应，在需要替代标志物来预测临床反应的早期研究中可能特别有意义。本综述的主要目的是评估在临床试验中使用甘露醇作为终点的实用性，并为临床研究人员和呼吸内科医生在设计早期临床试验时提供建议。
方法：本篇综述的目的是总结以往使用甘露醇试验作为结局指标的临床干预研究。使用MeSH和关键字组合搜索PubMed数据库。符合条件的研究包括使用标准甘露醇试验在多个时间点进行干预或重复性研究，报告使用PD15作为衡量指标，并以英文发表。
结果：在确定的193篇论文中，有12篇研究符合纳入标准，详细讨论了这些数据。总结作用方式、与气道炎症的相关性、诊断特性和重复性的数据，为报告测试结果提供建议。针对不同类型的研究设计给出研究群体量纲化功率计算的工作示例。最后，讨论甘露醇试验反应变化的解释和报告。
结论：甘露醇试验的机制和临床特点不仅使其成为一种临床诊断可用的疾病标记物，而且成为干预试验的结局指标。测量气道对甘露醇的高反应性为评估干预试验的有效性提供了一种新的、可重复的测试，重要的是，它利用了一种直接与疾病潜在驱动因素相关的测试。
文献来源：The use of the mannitol test as an outcome measure in a sthma intervention studies: a review and practical recommendations. Asger Sverrild, et al. Respir Res. 2021 Nov 7.
背景：甘露醇试验是一项间接的支气管激发试验，广泛用于哮喘的诊断。甘露醇试验与气道炎症中嗜酸性粒细胞和肥大细胞的水平相关，甘露醇试验阳性可高度预测ICS抗炎治疗的反应。甘露醇反应是一种生理性的生物标志物，因此可以用来评估对其他抗炎治疗的反应，在需要替代标志物来预测临床反应的早期研究中可能特别有意义。本综述的主要目的是评估在临床试验中使用甘露醇作为终点的实用性，并为临床研究人员和呼吸内科医生在设计早期临床试验时提供建议。
方法：本篇综述的目的是总结以往使用甘露醇试验作为结局指标的临床干预研究。使用MeSH和关键字组合搜索PubMed数据库。符合条件的研究包括使用标准甘露醇试验在多个时间点进行干预或重复性研究，报告使用PD15作为衡量指标，并以英文发表。
结果：在确定的193篇论文中，有12篇研究符合纳入标准，详细讨论了这些数据。总结作用方式、与气道炎症的相关性、诊断特性和重复性的数据，为报告测试结果提供建议。针对不同类型的研究设计给出研究群体量纲化功率计算的工作示例。最后，讨论甘露醇试验反应变化的解释和报告。
结论：甘露醇试验的机制和临床特点不仅使其成为一种临床诊断可用的疾病标记物，而且成为干预试验的结局指标。测量气道对甘露醇的高反应性为评估干预试验的有效性提供了一种新的、可重复的测试，重要的是，它利用了一种直接与疾病潜在驱动因素相关的测试。
文献来源：The use of the mannitol test as an outcome measure in a sthma intervention studies: a review and practical recommendations. Asger Sverrild, et al. Respir Res. 2021 Nov 7.
（中国医科大学附属第一医院 赵杰禹 苏新明）
