在重症哮喘治疗的试验中，对维持用药依从性的评估不足会导致动力丧失和成本增加。系统性文献回顾和模型研究的结果
2020/03/02
摘要
背景：严重哮喘患者吸入维持治疗的依从性很少得到充分评估，其对试验结果的影响尚不清楚。本文系统地确定了在重症哮喘的“附加”治疗的临床试验中如何评估对维持治疗的依从性。我们模拟了试验能力的提高，这可以通过准确地评估依从性来实现。
方法：通过对六个主要数据库系统搜索，确定了附加治疗重度哮喘的的随机试验。评估了依从性测量与研究结果之间的关系。利用数字化记录的依从性试验数据，对统计能力和样本量潜在改进进行了估计。
调查结果：共纳入87项随机对照试验，22173名参与者。67例（n=13931，63%）患者未报告依从性评估。报告依从性的研究使用了一系列的自我报告和主观方法。没有一项研究采用了对依从性的客观评估。报告依从性的研究与未评估依从性的研究相比，FEV1的合并方差显著降低：S2=0.144 L2：S2=0.168 L2，p<0.0001。检测FEV1的临床相关变化的能力在报告依从性评估的试验中显著提高（平均能力达到59%，而非49%）。模型显示，FEV1结果中高达50%的差异可归因于未检测到的依从性变化。控制这种变化可能使所需的样本量减半。
说明：附加治疗的试验很少监测维持性吸入治疗的依从性，导致试验结果的较大差异，不足以确定疗效。
文献来源：Mokoka MC.et al. Inadequate assessment of adherence to maintenance medication leads to loss of power and increased costs in trials of severe asthma therapy. Results from a systematic literature review and modelling study.Eur Respir J. 2019 Mar
背景：严重哮喘患者吸入维持治疗的依从性很少得到充分评估，其对试验结果的影响尚不清楚。本文系统地确定了在重症哮喘的“附加”治疗的临床试验中如何评估对维持治疗的依从性。我们模拟了试验能力的提高，这可以通过准确地评估依从性来实现。
方法：通过对六个主要数据库系统搜索，确定了附加治疗重度哮喘的的随机试验。评估了依从性测量与研究结果之间的关系。利用数字化记录的依从性试验数据，对统计能力和样本量潜在改进进行了估计。
调查结果：共纳入87项随机对照试验，22173名参与者。67例（n=13931，63%）患者未报告依从性评估。报告依从性的研究使用了一系列的自我报告和主观方法。没有一项研究采用了对依从性的客观评估。报告依从性的研究与未评估依从性的研究相比，FEV1的合并方差显著降低：S2=0.144 L2：S2=0.168 L2，p<0.0001。检测FEV1的临床相关变化的能力在报告依从性评估的试验中显著提高（平均能力达到59%，而非49%）。模型显示，FEV1结果中高达50%的差异可归因于未检测到的依从性变化。控制这种变化可能使所需的样本量减半。
说明：附加治疗的试验很少监测维持性吸入治疗的依从性，导致试验结果的较大差异，不足以确定疗效。
文献来源：Mokoka MC.et al. Inadequate assessment of adherence to maintenance medication leads to loss of power and increased costs in trials of severe asthma therapy. Results from a systematic literature review and modelling study.Eur Respir J. 2019 Mar
（中国医科大学附属第一医院呼吸与危重症医学科 高与遥 孔灵菲）
