在重症哮喘治疗的试验中，对维持用药依从性的评估不足会导致动力丧失和成本增加，系统性文献回顾和模型研究的结果
2019/09/11
背景：在严重哮喘中坚持吸入维持治疗很少得到充分评估，其对试验结果的影响尚不清楚。我们系统地确定了如何在严重哮喘“附加”疗法的临床试验中，评估对维持治疗的依从性。我们模拟了试验能力的提高，这可以通过准确评估依从性来实现。
方法：对六个主要数据库进行系统检索，确定了重症哮喘的附加治疗随机试验。评估测量依从性和研究结果之间的关系。使用数字记录的依从性试验数据，推导出对统计功效和样本量的潜在改进的估计。
发现：纳入了87个RCT，其中包括22 173名参与者。67个中没有报告依从性评估（n = 13 931,63％）。报告依从性的研究使用了一系列自我报告和主观方法。没有一项研究采用客观的依从性评估。与没有评估依从性的那些相比，报告依从性的研究具有显着降低的FEV1合并方差：S 2 = 0·144 L 2对比S 2 = 0·168 L 2，p <0.0001。在报告依从性评估的试验中，检测FEV1临床相关变化的能力显着较高（平均能力达到59％，相对于49％）。建模表明，FEV1结果高达50％的方差可归因于依从性的未检测变化。控制这种变化可能会使所需的样本量减半。
解释：很少有附加疗法的试验监测对维持吸入疗法的依从性，导致试验结果的差异更大，并且确定疗效的能力不足。
文献来源：Mokoka MC.et al. Eur Respir J. 2019 Jun 7
方法：对六个主要数据库进行系统检索，确定了重症哮喘的附加治疗随机试验。评估测量依从性和研究结果之间的关系。使用数字记录的依从性试验数据，推导出对统计功效和样本量的潜在改进的估计。
发现：纳入了87个RCT，其中包括22 173名参与者。67个中没有报告依从性评估（n = 13 931,63％）。报告依从性的研究使用了一系列自我报告和主观方法。没有一项研究采用客观的依从性评估。与没有评估依从性的那些相比，报告依从性的研究具有显着降低的FEV1合并方差：S 2 = 0·144 L 2对比S 2 = 0·168 L 2，p <0.0001。在报告依从性评估的试验中，检测FEV1临床相关变化的能力显着较高（平均能力达到59％，相对于49％）。建模表明，FEV1结果高达50％的方差可归因于依从性的未检测变化。控制这种变化可能会使所需的样本量减半。
解释：很少有附加疗法的试验监测对维持吸入疗法的依从性，导致试验结果的差异更大，并且确定疗效的能力不足。
文献来源：Mokoka MC.et al. Eur Respir J. 2019 Jun 7
（中国医科大学附属一院 苏新明）
